科学家首次尝试体内基因编辑治疗失明

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【新唐人北京时间2020年03月13日讯】一组科学家第一次在一位几近失明的患者体内完成了基因编辑,尝试治疗他的先天性眼疾。几周后,将会知道该技术是否起作用,之后两三个月内观察其视力恢复的情况。

科学家通常把细胞取出体外完成CRISPR基因编辑后再放回生物体内。这项新研究直接在体内进行基因编辑。如果可行,将发展成为治疗多种顽疾的方案,包括亨廷顿氏病(HD,一种染色体显性遗传神经退化性疾病)和痴呆症等。

这项研究由美国麻萨诸塞州的Editas Medicine和爱尔兰的Allergan两家生物技术研发公司赞助,在俄勒冈健康与科学大学(OHSU)内完成。

研究人员将携带良性病毒的微观液体注入患者眼球内。这种病毒是由生物工程技术构建的CRISPR基因编辑加工器,目标通过编辑去除导致失明的缺陷基因,使患者恢复至少一部分视力。

“这项技术有希望让失明的人重见光明。”Editas的首席科学官告诉美联社(AP)。

2017年,一些医生曾尝试另一种称为“锌指”的方法进行体内基因编辑。研究人员认为CRISPR方式更容易实现,而且对于精准编辑更有效。

(转自大纪元/责任编辑:叶萍)

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